Vers une base nationale des essais cliniques

Les travaux autour d’une première version de la base nationale des essais cliniques ont été lancés le 18 janvier 2023, en lien avec le système d’information des recherches impliquant la personne humaine (SI RIPH 2G), pour répondre en priorité aux besoins des volontaires, mais aussi de leurs professionnels de santé. Véritable vecteur de transformation de la perception des citoyens sur la recherche clinique, la base nationale permettra de mieux les inclure dans les essais et de les intégrer dans une démarche de partage de la connaissance scientifique.
Santé.fr constituera la première interface de la version Eclaire (Essais cliniques accessibles interconnectés pour la recherche ouverts à l’écosystème).

Un positionnement volontariste de la France

Selon l’Agence du numérique en santé (ANS), avec 2 602 études cliniques lancées en 2021, la France se place en tête des pays européens en termes de recherche clinique. En 2022, elle a été le pays européen générant le plus de demandes d’autorisation déposées sur le portail européen pour la gestion des autorisations et des avis éthiques relatifs aux essais cliniques de médicaments (plateforme CTIS). Ce positionnement de la France est soutenu par une politique volontariste du gouvernement depuis 2019 avec la mesure 3 du plan Innovation Santé 2030, pour faire de la France « le pays leader en Europe sur les essais cliniques ».

Il semble cependant nécessaire d’améliorer l’inclusion des volontaires dans les essais cliniques en France, dont le recrutement s’avère insuffisant, ainsi que la visibilité des essais en cours. La Délégation ministérielle au numérique en santé (DNS) a ainsi été missionnée, dans le cadre de France 2030, pour recenser les besoins des acteurs de l’écosystème de la recherche clinique concernant l’inclusion des volontaires dans les essais cliniques. De là, plusieurs scénarios chiffrés ont abouti au lancement de l’expérimentation pour une première version de la base.

« Le travail de préfiguration de la base nationale des essais cliniques réalisé par la DNS et la DGS [Direction générale de la santé] s’inscrit pleinement en réponse aux attentes des industriels et des académiques pour accélérer la recherche clinique en France, explique Franck Mouthon, président de France Biotech et personnalité qualifiée du comité de suivi Santé de France 2030. En effet, cette base nationale […] sera un fort atout en matière de compétitivité et d’attractivité du territoire pour atteindre les ambitions fixées par le plan Innovation Santé 2030. »

Une absence de registre exhaustif et accessible des essais

Une première revue de la littérature, effectuée par la DNS, associée à un état des lieux des initiatives, conduit par France Biotech, ont permis de recenser une trentaine de registres d’essais cliniques en France, centrés sur des champs thématiques précis (maladies orphelines, réseaux d’établissements de santé, aires thérapeutiques…).

La majorité des acteurs impliqués dans l’élaboration, l’évaluation, la gestion, la coordination et la conduite des essais cliniques en France a été consultée via une quarantaine d’entretiens d’institutionnels nationaux et européens, d’associations de patients, de professionnels et d’établissements de santé impliqués dans la recherche clinique, mais aussi de promoteurs privés ou publics et d’acteurs du numérique en santé.

Il en ressort que leur première ressource est le registre ClinicalTrials.gov des instituts américains de la santé (National Institutes of Health – NIH). Ce registre public et libre d’accès est complété par les promoteurs de façon volontaire, et n’est donc pas exhaustif. Par ailleurs, il n’existe pas de registre complet des essais cliniques menés en France compréhensible par le grand public, alors qu’il semble fortement attendu. L’accès au SI RIPH 2G, qui comporte toutes les demandes d’essais cliniques des trois catégories de RIPH, est en effet réservé à l’administration.

Vers une base nationale des essais cliniques ouverte à l’écosystème public et privé

Les quatre premières fonctionnalités de la base s’attacheront à :

1. Proposer une base exhaustive d’informations sur les essais cliniques issues des registres de référence ;
2. Mettre à disposition des résultats simplifiés en langue française via un moteur de recherche facile d’utilisation ;
3. Offrir un portail d’information simplifié sur la recherche clinique ;
4. Donner accès aux contacts des centres investigateurs et aux informations les concernant.

« La création d’une base nationale des essais cliniques est une demande historique des associations, précise Gérard Raymond, président de France Assos Santé. Notre intérêt et nos attentes sont donc particulièrement forts. Notre union souhaite continuer à participer à ce projet et restera vigilante quant aux modalités de déroulement des travaux. »

Le modèle d’État plateforme

Le travail de préfiguration suivra le modèle d’État plateforme pour bénéficier des innovations développées par la société civile et le secteur privé tout en garantissant l’intérêt général. Les registres spécialisés, les sites grand public comme Santé.fr ou les plateformes de recrutement de volontaires publiques et privées se connecteront à la base via des interfaces de programmation (API) externes.

Les travaux autour de la version Eclaire se dérouleront pendant le premier semestre 2023. Les groupes de travail seront constitués fin janvier et incluront la nouvelle Agence de l’innovation en santé (AIS), les associations de patients, les industriels et les chercheurs. Ils se pencheront sur l’expérience usager de Santé.fr, les aspects juridiques concernant les données des essais cliniques et le RGPD, les circuits de validation des informations simplifiées et traduites en français ainsi que la possibilité de les compléter, mais aussi sur les éléments de pédagogie à destination des volontaires.

« La recherche clinique est l’étape la plus chronophage dans le cycle de développement des produits de santé : les innovations d’aujourd’hui sont issues de la recherche fondamentale d’il y a 20 ans. On peut et on doit accélérer pour permettre aux patients de bénéficier au plus tôt des produits de santé innovants, explique Lise Alter, directrice de l’Agence d’innovation en santé. Il faut aller plus vite en encourageant les nouvelles méthodologies de recherche clinique, en digitalisant et décentralisant la recherche clinique, et en accélérant l’inclusion des patients dans les essais cliniques. »